Trước ngày sinh nhật đầu tiên của cô bé Layla, bác sĩ báo tin cho gia đình rằng tất cả phương pháp điều trị bệnh bạch cầu (ung thư bạch cầu hay ung thư máu)cho bé đã thất bại hoàn toàn. Cô bé sẽ chết.
Vào thời điểm tuyệt vọng đó, gia đình, các bác sĩ và một công ty công nghệ sinh học vẫn quyết định áp dụng một phương pháp điều trị chỉ mới được thử nghiệm trên chuột.
Chỉ 2 tháng sau khi đón hung tin “chỉ còn chờ chết”, cô bé Layla không những sống sót, mà không còn dấu vết của căn bệnh bạch cầu.
Phép lạ đó đến từ một chiếc lọ nhỏ chứa đầy tế bào miễn dịch khỏe mạnh được gọi là tế bào T - vũ khí chống bệnh bạch cầu.
Phương pháp chữa trị bằng tế bào chỉnh sửa gien do các nhà khoa học tại Bệnh viện Great Ormond Street của Anh và Đại học London cùng công ty công nghệ sinh học Pháp Cellectis hợp tác nghiên cứu.
Phương pháp hoạt động trên nguyên tắc thêm gen mới vào tế bào miễn dịch T, sau đó sử dụng công nghệ chỉnh sửa gen TALEN để tế bào T trở nên "vô hình" với thuốc trị bệnh bạch cầu. Sau đó, tế bào T sẽ tìm kiếm và tiêu diệt các tế bào ung thư.
“Trước đây, chúng tôi nghĩ phải mất 15 đến 20 năm nữa, công nghệ mới này mới có thể được áp dụng.
Ngay cả với thành quả bước đầu như thế này, chúng tôi vẫn không tin đây là sự thật”, Giáo sư Adrian Thrasher của Bệnh viện Great Ormond Street vui mừng chia sẻ.
"Nếu cô bé khỏi bệnh hoàn toàn và phương pháp này được điều trị rộng rãi cho các bệnh nhân ung thư khác, chỉnh sửa gen sẽ trở thành "một bước tiến lớn trong việc điều trị ung thư máu và các loại ung thư khác".
Nhận định này được đưa ra bởi giáo sư Waseem Qasim từ khoa Trị liệu Tế bào và Gen tại Đại học London kiêm nhà miễn dịch học tại Bệnh viện Great Ormond Street.
Tuy nhiên, các nhà khoa học vẫn cần nghiên cứu thêm để chứng minh phương pháp chỉnh sửa gen nhằm điều trị bệnh bạch cầu là an toàn và hiệu quả.