Trao đổi với VTC News , đại diện công ty Novartis Gene Therapies (thuộc tập đoàn Novartis, Mỹ) cho biết, để giúp bệnh nhân bị teo cơ tủy (SMA) có cơ hội tiếp cận thuốc Zolgensma, bác sỹ sẽ thay mặt cho bệnh nhân gửi yêu cầu đăng ký tham dự chương trình tiếp cận điều trị toàn cầu (chương trình GMAP). Họ sẽ liên hệ với đối tác của Novartis Gene Therapies là Công ty Durbin, thông qua website [email protected]
Trước khi gửi hồ sơ qua công ty bên Mỹ để "bốc thăm", bác sỹ sẽ đánh giá xem bệnh nhân có đáp ứng các tiêu chí y khoa như được chẩn đoán mắc SMA, dưới 2 tuổi, các xét nghiệm ổn định hay không. Theo người đại diện công ty, để tìm cơ hội "trúng thưởng" lọ thuốc đắt nhất thế giới, bệnh nhân của chương trình GMAP được tham gia vòng phân bổ ngẫu nhiên, cứ hai tuần một lần.
Zolgensma hiện được phê duyệt ở gần 50 quốc gia. (Ảnh: Bệnh viện Nhi Trung ương)
Zolgensma hiện được phê duyệt ở gần 50 quốc gia, gồm Mỹ, Nhật Bản, các quốc gia thành viên Liên minh châu Âu, Canada, Brazil, Đài Loan, Hàn Quốc, Hồng Kông, Singapore, Thái Lan. Đến nay, hơn 3.200 bệnh nhân SMA được tiếp cận thuốc Zolgensma thông qua các thử nghiệm lâm sàng, các chương trình hỗ trợ tiếp cận điều trị và phương thức cung ứng thương mại.
“Số lượng bệnh nhân được tiếp cận thuốc dự kiến tăng lên khi liệu pháp gene đột phá này được phê duyệt ở các thị trường còn lại, và khi công ty thực hiện các nghiên cứu bổ sung để khám phá đầy đủ tác động của Zolgensma trên lượng lớn bệnh nhân teo cơ tủy (SMA)” - đại diện công ty thông tin.
Zolgensma có hồ sơ đảm bảo thuốc an toàn, tuy có thể xảy ra tác dụng phụ nhưng trong tầm kiểm soát. Các tác dụng phụ thường thấy nhất sau khi điều trị Zolgensma là men gan tăng cao và nôn ói, có thể tổn thương gan. Bệnh nhân suy gan từ trước nguy cơ cao hơn.
“Trước khi truyền, các bác sỹ nên đánh giá chức năng gan của tất cả bệnh nhân bằng cách khám lâm sàng và xét nghiệm. Thêm vào đó, bác sỹ sử dụng corticosteroid toàn thân cho tất cả bệnh nhân trước và sau khi truyền Zolgensma, sau đó tiếp tục theo dõi chức năng gan ít nhất ba tháng sau khi truyền” – đơn vị dược khuyến cáo.
Hiện nay trên thế giới, bệnh teo cơ tủy sống được phân loại là bệnh hiếm, gây thoái triển về vận động và tử vong sớm do liệt cơ hô hấp, đặc biệt là ở trẻ nhỏ. Để điều trị hoàn toàn căn bệnh này, với các bệnh nhi dưới 2 tuổi, các bác sỹ trên thế giới sẽ sử dụng biện pháp thay thế gene – Zolgensma. Tuy nhiên, hướng đi đầy triển vọng này vẫn là giấc mơ đối với phần lớn các các bệnh nhân Việt Nam bởi chi phí cao.
Loại thuốc được phát triển bởi công ty Novartis Gene Therapies, giá 2,1 triệu USD (khoảng 48,6 tỷ đồng) một liều, đắt nhất thế giới tại thời điểm ra đời. Đầu năm 2020, công ty này khởi động chương trình tiếp cận điều trị toàn cầu, nhằm cung cấp thuốc Zolgensma miễn phí cho bệnh nhân bị teo cơ tủy dưới hai tuổi và đủ điều kiện tham gia chương trình đang ở tại các quốc gia chưa phê duyệt Zolgensma hoặc không có khả năng tiếp cận.