Gần đây, nhiều phương tiện truyền thông quốc tế đồng loạt đưa tin về thuốc amivantamab với khả năng khiến khối u biến mất chỉ sau vài tuần điều trị. Vậy thực chất kết quả thử nghiệm này là gì, và liệu chúng ta có đang đặt quá nhiều kỳ vọng vào một loại thuốc vẫn đang trong quá trình nghiên cứu?
Trao đổi về vấn đề này, ThS.BS Nguyễn Duy Anh, nguyên bác sĩ Trung tâm Y học hạt nhân và Ung bướu (Bệnh viện Bạch Mai), hiện là Phó Giám đốc Trung tâm Ung bướu, Xạ trị và Y học hạt nhân Quốc tế (Bệnh viện Đa khoa Phương Đông), cho biết trước hết cần khẳng định đây là một kết quả rất đáng chú ý trong lĩnh vực ung thư học.
Theo bác sĩ Duy Anh, nghiên cứu OrigAMI-4 được trình bày tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội Ung thư lâm sàng Mỹ (ASCO) năm 2026 cho thấy amivantamab tạo đáp ứng khách quan ở khoảng 42-47% bệnh nhân ung thư đầu cổ tái phát hoặc di căn sau khi thất bại với hóa trị và miễn dịch trị liệu. Đặc biệt, có 15 bệnh nhân đạt đáp ứng hoàn toàn, tức không còn phát hiện tổn thương trên các phương tiện đánh giá hiện có.
Tuy nhiên, chúng ta cần nhìn nhận kết quả này một cách thận trọng. Đây mới là nghiên cứu trên nhóm bệnh nhân tương đối nhỏ, với hơn 100 trường hợp tham gia, chưa phải bằng chứng cuối cùng để khẳng định hiệu quả trên toàn bộ cộng đồng người bệnh.
Ảnh thiết kế: Minh Khang.
Trong ung thư học, nhiều loại thuốc từng cho kết quả rất ấn tượng ở giai đoạn đầu nhưng vẫn cần các nghiên cứu pha III quy mô lớn để xác nhận lợi ích thực sự về thời gian sống và chất lượng cuộc sống.
“Vì vậy, tôi cho rằng công chúng nên lạc quan nhưng không nên kỳ vọng đây là một ‘thuốc thần kỳ’ có thể chữa khỏi mọi loại ung thư. Đây là một bước tiến quan trọng, nhưng vẫn chỉ là một mắt xích trong hành trình dài phát triển các liệu pháp điều trị chính xác”, ThS.BS Duy Anh chia sẻ.
Amivantamab tác động tới ung thư bằng cách nào?
Phân tích sâu hơn về cơ chế tác động của thuốc, bác sĩ Duy Anh cho biết amivantamab là một kháng thể đơn dòng lưỡng đặc hiệu (bispecific antibody), có khả năng đồng thời tác động lên hai mục tiêu sinh học quan trọng là EGFR và MET. Đây là hai con đường tín hiệu thường liên quan đến quá trình phát triển, xâm lấn và kháng điều trị của nhiều loại ung thư.
Điểm đặc biệt của thuốc là không chỉ ngăn chặn tín hiệu tăng sinh của tế bào ung thư mà còn huy động hệ miễn dịch nhận diện và tiêu diệt các tế bào ác tính. Nói cách khác, amivantamab kết hợp nhiều cơ chế tác động trong cùng một phân tử thuốc.
Để lý giải vì sao thuốc này nhận được sự quan tâm đặc biệt từ giới khoa học, bác sĩ Duy Anh đưa ra một số so sánh:
- Hóa trị tác động lên các tế bào phân chia nhanh, bao gồm cả tế bào ung thư và một số tế bào lành.
- Xạ trị sử dụng bức xạ ion hóa để phá hủy ADN của khối u tại vùng điều trị.
- Miễn dịch trị liệu hiện nay chủ yếu hoạt động bằng cách “gỡ phanh” cho hệ miễn dịch thông qua ức chế các điểm kiểm soát miễn dịch như PD-1 hoặc PD-L1.
- Amivantamab là liệu pháp nhắm trúng đích thế hệ mới, vừa khóa các tín hiệu tăng trưởng của khối u, vừa kích hoạt đáp ứng miễn dịch chống ung thư.
Ảnh thiết kế Minh Khang.
Cần truyền thông đúng cho cộng đồng
Theo bác sĩ Duy Anh, thông tin “khối u biến mất hoàn toàn” là vấn đề rất quan trọng cần được truyền thông chính xác tới cộng đồng.
Trong ung thư học, việc khối u biến mất trên các phương tiện chẩn đoán hình ảnh được gọi là đáp ứng hoàn toàn (Complete Response - CR). Điều này có nghĩa bác sĩ không còn phát hiện tổn thương bằng các công cụ đánh giá hiện tại.
“Tuy nhiên, đáp ứng hoàn toàn không đồng nghĩa tuyệt đối với khỏi bệnh”, bác sĩ Duy Anh nhấn mạnh.
Nguyên nhân là vẫn có thể tồn tại những tế bào ung thư vi thể mà các phương tiện chẩn đoán hiện nay chưa phát hiện được. Chính các tế bào này có thể trở thành nguồn gốc của tình trạng tái phát sau nhiều tháng hoặc thậm chí nhiều năm.
Để khẳng định một bệnh nhân thực sự khỏi bệnh, cần theo dõi lâu dài các chỉ số như:
- Thời gian sống không bệnh.
- Thời gian sống toàn bộ.
- Tỷ lệ tái phát.
- Chất lượng cuộc sống sau điều trị.
“Do đó, kết quả đáp ứng hoàn toàn là một tín hiệu rất tích cực, nhưng chưa phải là dấu chấm hết cho cuộc chiến với ung thư”, bác sĩ Duy Anh nói.
Cũng theo chuyên gia này, amivantamab thực tế không phải là một loại thuốc hoàn toàn mới. Thuốc đã được phê duyệt tại nhiều quốc gia để điều trị cho một số nhóm bệnh nhân ung thư phổi không tế bào nhỏ mang đột biến EGFR đặc hiệu.
Ảnh thiết kế: Minh Khang.
Hiện thuốc đang tiếp tục được nghiên cứu trên nhiều loại ung thư khác như ung thư phổi, ung thư đại trực tràng, ung thư dạ dày, u não và ung thư đầu cổ.
Điều quan trọng là hiệu quả của thuốc không phụ thuộc vào vị trí giải phẫu của khối u mà phụ thuộc vào việc khối u có biểu hiện các đích điều trị phù hợp hay không. Đây cũng chính là xu hướng của ung thư học hiện đại: điều trị dựa trên đặc điểm sinh học phân tử thay vì chỉ dựa vào cơ quan xuất phát của khối u.
Khi chia sẻ về ý nghĩa thực sự của những thuốc thế hệ mới như amivantamab đối với bệnh nhân Việt Nam, bác sĩ Duy Anh cho rằng: “Theo tôi, ý nghĩa lớn nhất không nằm ở việc có thêm một loại thuốc mới, mà nằm ở sự thay đổi tư duy điều trị ung thư”.
Trước đây, phần lớn bệnh nhân được điều trị bằng các phương pháp tương đối giống nhau như phẫu thuật, hóa trị hoặc xạ trị. Ngày nay, chúng ta đang bước vào kỷ nguyên điều trị cá thể hóa, trong đó mỗi bệnh nhân có thể được lựa chọn liệu pháp phù hợp dựa trên đặc điểm gen, đột biến phân tử và môi trường miễn dịch của chính khối u.
Những thuốc như amivantamab cho thấy ngay cả ở nhóm bệnh nhân đã thất bại với nhiều phương pháp điều trị trước đó, chúng ta vẫn có thể tìm thấy cơ hội kiểm soát bệnh tốt hơn.
Đối với Việt Nam, thách thức hiện nay không chỉ nằm ở khả năng tiếp cận thuốc mà còn ở việc mở rộng hệ thống xét nghiệm sinh học phân tử, giải trình tự gen và lựa chọn đúng bệnh nhân phù hợp với từng liệu pháp điều trị.
“Tôi tin rằng trong 5-10 năm tới, các thuốc nhắm trúng đích và miễn dịch thế hệ mới sẽ ngày càng đóng vai trò quan trọng trong thực hành lâm sàng, giúp nhiều bệnh nhân ung thư sống lâu hơn và có chất lượng cuộc sống tốt hơn so với trước đây”, bác sĩ Duy Anh cho biết.
