Glioblastomas là dạng ung thư não nguy hiểm nhất. Một trong những khối u này được hiển thị trong hình ảnh quét não có màu cam. (Ảnh: DR P. MARAZZI)
Theo hai thử nghiệm lâm sàng ban đầu, một phương pháp điều trị dựa trên tế bào miễn dịch mới đối với u nguyên bào thần kinh đệm, loại ung thư não nguy hiểm nhất, đã cho thấy nhiều hứa hẹn trong việc thu nhỏ khối u trong thời gian ngắn.
Điều trị dựa trên tế bào miễn dịch
Các thử nghiệm đã kiểm tra tính an toàn và hiệu quả của một liệu pháp được gọi là liệu pháp tế bào T thụ thể kháng nguyên chimeric (CAR). Điều này liên quan đến việc điều khiển di truyền các tế bào miễn dịch của bệnh nhân, được gọi là tế bào T, để nhận biết và tấn công các khối u một cách hiệu quả hơn khi chúng được đưa trở lại cơ thể.
Một trong những thử nghiệm, được mô tả trong một bài báo mới đăng trên Tạp chí Y học New England (NEJM), bao gồm ba bệnh nhân mắc u nguyên bào thần kinh đệm tái phát (nghĩa là ung thư của họ đã quay trở lại sau quá trình xạ trị và hóa trị tiêu chuẩn).
Tế bào T của những bệnh nhân này đã được biến đổi gien để nhắm vào hai phiên bản của một thụ thể gọi là thụ thể yếu tố tăng trưởng biểu bì (EGFR) trên bề mặt tế bào khối u.
Trong thử nghiệm thứ hai, được công bố cùng ngày trên tạp chí Y học Tự nhiên, các nhà nghiên cứu đã sử dụng tế bào CAR T để nhắm mục tiêu EGFR và một thụ thể bổ sung liên quan đến khối u, được gọi là thụ thể interleukin-13 alpha 2, ở sáu bệnh nhân mắc u nguyên bào thần kinh đệm tái phát.
Có thể giảm kích thước khối u não
Cả hai thử nghiệm đều cho thấy liệu pháp tế bào CART là an toàn và làm giảm kích thước khối u ở cả chín bệnh nhân. Trong nghiên cứu Y học Tự nhiên, bệnh nhân thấy những sự suy giảm này trong vòng một hoặc hai ngày, trong khi trong nghiên cứu NEJM, họ thấy chúng sau một đến năm ngày. Khối u của một bệnh nhân NEJM gần như đã thoái triển hoàn toàn sau 5 ngày sau một lần điều trị, trong khi khối u của một người khác giảm kích thước 60,7% sau 69 ngày.
U nguyên bào thần kinh đệm nổi tiếng là khó điều trị, thường phải dựa vào phẫu thuật để loại bỏ chúng cũng như hóa trị và xạ trị để tiêu diệt tế bào ung thư. Mỗi năm, hơn 10.000 người ở Mỹ được chẩn đoán mắc bệnh u nguyên bào thần kinh đệm. Chỉ 6,9% trong số họ sống sót sau 5 năm kể từ khi được chẩn đoán và hầu hết chỉ sống thêm được 8 tháng nữa.
Liệu pháp tế bào CAR T mới vẫn còn ở giai đoạn đầu, chưa có dữ liệu về tỷ lệ sống sót lâu dài của những bệnh nhân này. Tuy nhiên, các nhà khoa học tin rằng có lý do để lạc quan.
Liệu pháp tế bào CART đã được phê duyệt ở Mỹ để điều trị các bệnh ung thư máu, chẳng hạn như u lympho, một số dạng bệnh bạch cầu và đa u tủy. Tuy nhiên, các nhà khoa học đã gặp khó khăn trong việc phát triển liệu pháp điều trị các khối u rắn, chẳng hạn như u nguyên bào thần kinh đệm, vì các tế bào bên trong chúng thường có đặc điểm khác nhau, nghĩa là chúng có nhiều cách hơn để trốn tránh hệ miễn dịch.