Progeria, còn gọi là hội chứng già trước tuổi Hutchinson-Gilford cực kì hiếm gặp. Hiện nay, trên thế giới chỉ có khoảng 200 trẻ em đang sống với căn bệnh quái ác này.
Nguyên nhân căn bệnh là do đột biến gen di truyền làm cho cơ thể sản xuất quá nhiều progerin protein gây lão hóa nhanh và rút ngắn tuổi thọ của đứa trẻ. Progeria thường đi kèm với bệnh loãng xương, nhịp tim bất thường.
Trong thực tế, hầu hết các trẻ em mắc bệnh Progeria sẽ chết vì bệnh tim trước khi đến tuổi thiếu niên.
Chưa có phương thức điều trị cho căn bệnh này kể cả là kiểm soát triệu chứng của nó, nhưng một thử nghiệm lâm sàng mới đây đã mang lại hy vọng mới cho những trẻ bị chuẩn đoán mắc Progeria.
Theo cuộc nghiên cứu được công bố gần đây trong Kỷ yếu của Viện Hàn lâm Khoa học Quốc gia của Hoa Kỳ, một loại thuốc được gọi là Lonafarnib cho thấy hứa hẹn trong việc điều trị một số triệu chứng của bệnh này.
Lonafarnib ban đầu được phát triển bởi Merck & Co để điều trị ung thư, nhưng trong thử nghiệm mới này, nó đã được thử nghiệm với 26 em bé đến từ 16 quốc gia bị mắc phải căn bệnh Progeria. Những người tham gia dùng thuốc 2 lần/ngày trong 30 tháng.
Sau một thời gian thử nghiệm, các nhà nghiên cứu cho biết các em bé đã có những chuyển biến tích cực: tăng cân hoặc hỗ trợ phát triển cấu trúc xương, giảm xơ cứng động mạch.
Hy vọng thành công này sẽ trở thành tiền đề giúp các nhà khoa học nghiên cứu thêm phương thức điều trị căn bệnh quái ác này.