Chữa mù bẩm sinh chỉ bằng một mũi tiêm: Đã thử nghiệm thành công trên chuột

ThS Nguyễn Cao Luân |

Đây là kết quả đáng ngạc nhiên từ 1 nghiên cứu của các nhà khoa học đại học California vừa được công bố trên tạp chí khoa học hàng đầu (Nature) vào ngày 15/3/2019 vừa qua.

Những con chuột mù bẩm sinh đã phục hồi được thị lực chỉ sau một mũi tiêm duy nhất. Chỉ chưa tới hai tháng sau khi tiêm, chúng bắt đầu có khả năng nhận diện vật cản, nhận ra vùng sáng/tối cũng như nhận dạng được hỉnh ảnh trên màn hình LCD.

Chữa mù bẩm sinh chỉ bằng một mũi tiêm: Đã thử nghiệm thành công trên chuột - Ảnh 1.

Mô hình thí nghiệm cho thấy chuột được chữa bằng phương pháp này có thể nhận diện hình ảnh trên màn hình LCD.

Chuột được nuôi trong lồng gồm 2 phòng khác nhau. Mỗi phòng có bố trí giống hệt nhau và đều chứa một màn hình LCD, chỉ khác nhau ở chỗ một màn hình thể hiện 2 vạch ngang, một màn hình thế hiện 2 vạch dọc.

Những ngày đầu, chuột được huấn luyện để chạy qua phòng có vạch dọc, do chúng sẽ bị giật điện nhẹ nếu ở phòng có vạch ngang.

Những ngày sau, ngay khi được cho vào buồng, mặc dù không có điện giật nữa, chuột vẫn tự động chạy vào phòng có vạch dọc, chứng tỏ chúng nhận ra được hình ảnh trên màn hình LCD nên mới biết phòng nào là phòng có hình vạch dọc mà vào để tránh bị điện giật. Thí nghiệm lặp lại với sự đảo ngược phòng bị giật điện, và vẫn cho ra kết quả tương tự.

Chữa mù bẩm sinh chỉ bằng một mũi tiêm: Đã thử nghiệm thành công trên chuột - Ảnh 2.

Thí nghiệm cho thấy chuột được chữa bằng phương pháp này có thể thấy được vật cản. Các đường màu cam thể hiện đường đi của chuột trong lồng.

Chuột mù thường chỉ bám vào thành và góc lồng để di chuyển, trong khi những con chuột mù đã được chữa bằng phương pháp này biết khám phá bên trong lồng, cũng như tránh các vật cản, tương tự những con chuột sáng mắt khác.

Thành phần chính của thuốc tiêm là một loại virus đã được biến đổi gene sao cho chúng chỉ có khả năng lây nhiễm vào tế bào hạch võng mạc (retinal ganglion cell), và khi lây nhiễm, chúng chỉ giúp đưa vào các tế bào này một gene mã hoá cho một protein gọi tắt là MW-opsin, mà không gây hại gì khác.

Protein MW-opsin giúp các tế bào hạch võng mạc, từ một dạng tế bào thần kinh (không nhạy sáng) chỉ chuyên dẫn truyền thông tin từ các tế bào ở võng mạc (nhạy sáng) đến não, trở thành tế bào vừa nhạy sáng vừa bảo toàn khả năng dẫn truyền thông tin.

Có nhiều nguyên nhân dẫn đến mù bẩm sinh, trong đó hầu hết do bẩm sinh mang đột biến khiến các tế bào võng mạc chết từ từ. Có rất nhiều loại đột biến gien gây ra bệnh, do đó việc sửa chữa gien để ngăn quá trình này là điều rất khó.

Tuy nhiên, dù các tế bào nhạy sáng sẽ chết đi, các tế bào hạch võng mạc vẫn khoẻ mạnh, do đó hướng nghiên cứu biến các tế bào này thành tế bào nhạy sáng là một hướng có thể áp dụng đại trà hơn.

Trước khi nghiên cứu kể trên được công bố, bệnh nhân bị mù bẩm sinh muốn thấy được thì có thể sử dụng phương pháp tương tự nhưng dùng một protein khác.

Tuy nhiên, thử nghiệm lâm sàng (thử nghiệm trên người) cho thấy protein này không nhạy sáng, và bệnh nhân cần mang một cặp kiếng khuếch đại sáng mới thấy được, mà ánh sáng sau khi khuếch đại này lại quá sáng, đến mức có thể gây hư hại các tế bào nhạy sáng mới hình thành, dẫn tới nguy cơ tái mù cao.

Chữa mù bẩm sinh chỉ bằng một mũi tiêm: Đã thử nghiệm thành công trên chuột - Ảnh 3.

Mắt điện tử cấy ghép, một trong những phương pháp chữa mù hiện tại. Bệnh nhân phải đeo kèm một cặp kiếng mới có thể thấy được. Bó dây màu trắng gắn với thiết bị kích hoạt màng não cũng là một phần phải có của thiết bị.

Ngoài ra, bệnh nhân có thể chọn phương pháp phẫu thuật cấy ghép một con mắt điện tử thay thế mắt thật. Con mắt này đính với một camera gắn lên một cặp kiếng mà bệnh nhân phải đeo mới thấy được nên rất bất tiện.

Chưa kể chi phí cho phương pháp này cũng đắt đỏ, bệnh nhân cũng phải phẫu thuật để cấy ghép một thiết bị vào màng não để kích hoạt vùng não điều khiển thị giác, và chất lượng hình ảnh thấy được cũng chỉ giới hạn ở vài trăm điểm ảnh (pixel), trong khi một hình ảnh sắc nét mà ta thường thấy chứa ít nhất vài triệu pixel (vài megapixel).

Mặc dù những con chuột được chữa mù bằng phương pháp mới báo cáo chỉ mới nhìn thấy được màu xanh lá (do MW-opsin chỉ giúp tế bào nhạy với ánh sáng màu xanh lá), nhưng nghiên cứu này đã thành công trong việc vượt qua nhiều khuyết điểm của các phương pháp cũ.

Bên cạnh khả năng nhìn thấy trong ánh sáng yếu và độ phân giải vượt trội, phương pháp mới còn hứa hẹn cho thị giác khả năng phản ứng nhanh (chuột nhận diện được ánh chớp nhanh tới 25 phần ngàn giây), cũng như trong một dải độ sáng dài (từ vùng sáng yếu đến vùng sáng hơn gấp 1,000 lần), tức cho phép thấy rõ cả trong nhà lẫn ngoài trời.

Thử nghiệm tiền lâm sàng thành công này cũng hứa hẹn phương pháp sẽ sớm được thử nghiệm trên người trong một vài năm tới. Nếu tiếp tục thành công, phương pháp này có thể sẽ được phổ biến trong khoảng 10 năm.

ThS Nguyễn Cao Luân - Nghiên cứu sinh, ngành Liệu pháp miễn dịch Ung thư.

Đường dây nóng: 0943 113 999

Soha
Báo lỗi cho Soha

*Vui lòng nhập đủ thông tin email hoặc số điện thoại