Trong một nghiên cứu với quy mô nhỏ, các nhà khoa học đã sử dụng công cụ chỉnh sửa gene CRISPR thực hiện sửa đổi tế bào miễn dịch của các bệnh nhân ung thư, nằm kích hoạt chúng chống lại các khối u. Nhóm khẳng định trên tạp chí khoa học Nature rằng phương pháp này hoàn toàn khả thi và an toàn, nhưng chỉ thành công với một số ít bệnh nhân.
Công nghệ CRISPR cho phép thay đổi DNA và RNA của tế bào. (Ảnh: Statnews)
Quá trình thử nghiệm và thành công ban đầu
Các tế bào trong cơ thể bị đột biến và phân chia không kiểm soát là nguyên nhân trực tiếp của bệnh ung thư. Các loại đột biến khác nhau sẽ gây nên các loại ung thư tương ứng. Một số tế bào miễn dịch có thể nhận diện các tế bào ung thư qua các thụ thể và có khả năng tiêu diệt tế bào bị đột biến. Tuy nhiên, cơ thể con người không sản sinh ra đủ lượng thụ thể để chống chọi lại căn bệnh quái ác.
Trong quá trình thử nghiệm giai đoạn 1, nhóm nghiên cứu xác định thụ thể của từng bệnh nhân, đưa chúng vào các tế bào miễn dịch bị thiếu, và tiếp tục nuôi cấy loại tế bào đã qua chỉnh sửa này.
Các nhà nghiên cứu tách tế bào T (một loại bạch cầu có chứa các thụ thể nhận diện tế bào ưng thư) từ máu của 16 bệnh nhân có khối u rắn, bao gồm ung thư ruột kết, vú hoặc phổi. Họ xác định hàng chục thụ thể có khả năng nhận diện các tế bào ung thư tương ứng với từng bệnh nhân. Sau đó, nhóm nghiên cứu chọn tối đa ba thụ thể đối với mỗi bệnh nhân và sử dụng CRISPR để thêm gen của những thụ thể này vào tế bào T của người đó trong phòng thí nghiệm.
Các nhà khoa học đã nuôi cấy thêm nhiều tế bào đã qua chỉnh sửa. Sau đó, họ truyền vào người từng bệnh nhân những tế bào miễn dịch mới này. Các tế bào di chuyển đến các khối u và xâm nhập chúng.
Trong trường hợp của 6 bệnh nhân, liệu pháp thử nghiệm đã thành công ngăn chặn sự phát triển của các khối u. Trong 11 người còn lại, bệnh ung thư của họ tiếp tục tiến triển xấu. 2 người phát sinh tác dụng phụ liên quan đến liệu pháp - một người bị sốt và cảm lạnh, người còn lại bị choáng. Tất cả các tình nguyện viên đều trải qua tác dụng phụ từ các đợt hoá trị trước đó.
Stefani Mandl, một thành viên trong nhóm nghiên cứu, cho rằng thành công của liệu pháp đã bị hạn chế. Lý do vì bệnh ung thư của các tình nguyện viên đã rất nặng vào thời điểm họ đăng ký thử nghiệm. Ngoài ra, các thử nghiệm sau đó cho thấy một số thụ thể mà nhóm đã chọn có thể nhận dạng khối u, nhưng không có tác dụng chữa bệnh rõ rệt.
Bruce Levine, giáo sư về liệu pháp gene ung thư tại Đại học Pennsylvania, cho biết nhóm nghiên cứu đã đạt được thành công ấn tượng, cụ thể là việc xác định nhanh chóng các thụ thể ung thư của bệnh nhân từ đó tạo ra các phương pháp điều trị phù hợp. Nhưng thách thức là chọn đúng loại thụ thể thực sự có khả năng tiêu diệt tế bào ung thư.
Các thử nghiệm trước đây đã chứng minh các khối u rắn khó điều trị hơn các khối u lỏng thông qua phương pháp tế bào T. Các liệu pháp sử dụng kỹ thuật chỉnh sửa gene truyền thống (khác với CRISPR) đã đưa vào điều trị đối với bệnh ung thư máu. Nhưng các liệu pháp này không có hiệu quả đối với khối u rắn.
Minh hoạ 3-D quá trình chỉnh sửa gene của công nghệ CRISPR. (Ảnh: UPenn Today)
Hy vọng cho tương lai
Mặc dù kết quả của nghiên cứu còn hạn chế, các nhà nghiên cứu hy vọng sẽ tìm ra cách sử dụng CRISPR để chống lại bệnh ung thư. Hóa trị và xạ trị có hiệu quả đối với nhiều bệnh nhân, nhưng các liệu pháp này cũng giết chết các tế bào khỏe mạnh trong quá trình tiêu diệt ung thư.
Các liệu pháp bằng công nghệ gene có thể cung cấp phương thức điều trị khác nhau cho từng bệnh nhân và chỉ hạn chế tế bào ung thư và không gây ảnh hưởng lên tế bào khoẻ mạnh khác. Thêm vào đó, liệu pháp truyền thống có thể không có tác dụng lên một số bệnh nhân, hoặc một số người bị tái phát sau khi khỏi bệnh.
Ứng dụng công nghệ CRISPR trong điều trị ung thư vẫn đang ở giai đoạn đầu thử nghiệm. Trong một nghiên cứu tại đại học Pennsylvania, 3 bệnh nhân - 2 người mắc ung thư máu và người thứ 3 bị ung thư xương - đã điều trị theo liệu pháp chỉnh sửa gene CRISPR. Các nhà nghiên cứu đã loại bỏ ba mảnh gene khỏi các tế bào T của bệnh nhân, nhằm làm chúng có hiệu quả hơn với tế bào ung thư. Nghiên cứu sơ bộ cho thấy các tế bào được chỉnh sửa đã di chuyển đến khối u, nhưng nhóm nghiên cứu chưa công bố kết quả về tình trạng bệnh nhân sau khi điều trị.
Một nhóm nghiên cứu tại London đã điều trị cho 6 trẻ em bị bệnh bạch cầu nặng bằng các tế bào T được hiến tặng. 4 trong số 6 người đã thuyên giảm sau một tháng, điều này cho phép họ được phép thực hiện cấy ghép tế bào gốc. Trong số 4 đứa trẻ, 2 em tiếp tục thuyên giảm sau khi điều trị, 2 em tái phát sau khi cấy ghép tế bào gốc.
Mặc dù phương pháp này vẫn còn nhiều điều cần cải thiện, nhưng các nhà nghiên cứu hy vọng rằng các công nghệ mới như CRISPR sẽ đem lại liệu pháp phù hợp với từng bệnh nhân.