Khi làn sóng phản đối mà thí nghiệm chỉnh sửa gen người ở Trung Quốc dấy lên còn chưa lắng xuống, trong đó, một nhà khoa học tên là He Jiankui tuyên bố đã tạo ra 2 bé gái sinh đôi có khả năng miễn nhiễm với HIV – tại Mỹ, một nghiên cứu chỉnh sửa gen nhắm đến việc "cải tiến" con người lại sắp sửa được tiến hành.
Bác sĩ Werner Neuhausser, một nhà khoa học tại Viện Tế bào gốc Đại học Harvard, đang lên kế hoạch chỉnh sửa gen cho tinh trùng người.
Mặc dù tuyên bố trước sẽ không cho các tinh trùng này thụ tinh và tạo ra bất kỳ đứa trẻ nào, bác sĩ Neuhausser tự giả định: Nếu điều đó xảy ra, ông muốn những đứa trẻ này cũng sẽ miễn nhiễm được với một căn bệnh. Không phải HIV, lần này là Alzheimer.
Bác sĩ Werner Neuhausser, nhà khoa học Harvard dự định sẽ chỉnh sửa gen tinh trùng người trong vài tuần tới
Thông tin về nghiên cứu chỉnh sửa gen tinh trùng này xuất hiện sau phát biểu "ngược dòng" dư luận của bác sĩ George Daley, hiệu trưởng trường Y Harvard. Trong Hội nghị Thượng đỉnh lần thứ 2 về Chỉnh sửa gen người ở Hồng Kông diễn ra tuần trước, chính Daley đã ngồi cùng He Jiankui trên một tọa đàm để nói về công trình chỉnh sửa gen của ông.
Trong khi các cơ quan y tế và chuyên gia lên án dữ dội He Jiankui - rằng nghiên cứu của ông là phi đạo đức, lừa đảo, gây nguy hiểm cho những đứa trẻ thậm chí có dấu hiệu phạm pháp - George Daley đã có phần thông cảm và ủng hộ người đồng nghiệp ở Trung Quốc.
Ông chỉ gọi nghiên cứu của He Jiankui là một lối rẽ sai trên con đường đúng. "Thực tế mà nói, trường hợp nghiên cứu chỉnh sửa tế bào dòng mầm đầu tiên này là một bước sẩy chân nhưng vẫn khiến chúng ta tiến lên phía trước, không đời nào vì thế mà chúng ta né tránh [tương lai ấy]", George Daley nói.
Ý của ông, nói đến chỉnh sửa tế bào dòng mầm – những tế bào đóng vai trò tiếp nối sự sống từ thế hệ này sang thế hệ khác như tinh trùng, trứng và phôi – là việc đó ắt sẽ diễn ra dù sớm hay muộn trong tương lai. Và chúng ta cũng nên chuẩn bị cho sự xuất hiện của những đứa trẻ "được thiết kế" ngay từ bây giờ.
Các nhà khoa học Harvard ủng hộ việc chỉnh sửa tế bào dòng mầm như trứng và tinh trùng
Thông điệp của Daley có lẽ cũng sẽ ủng hộ một nghiên cứu khác đang được tiến hành tại Harvard. Trong đó, bác sĩ Neuhausser và một nghiên cứu viên tên là Denis Vaughan đang lên kế hoạch chỉnh sửa gen tinh trùng người trong vài tuần tới.
Họ sẽ sử dụng một kỹ thuật CRISPR mới được gọi là chỉnh sửa từng cặp cơ sở. Kỹ thuật này cũng được phát triển bởi một nhà khoa học Harvard là David Liu. Thay vì phá vỡ để mở xoắn kép DNA và loại bỏ gen đích, chỉnh sửa cặp cơ sở có thể lật một ký tự di truyền từ G thành A và làm biến đổi gen đó mà không cần cắt DNA.
Mục tiêu của bác sĩ Neuhausser lúc này là thay đổi một gen có tên ApoE, nó liên quan chặt chẽ đến nguy cơ mắc bệnh Alzheimer. Những ai thừa hưởng hai bản sao của gen này có nguy cơ cao mắc bệnh Alzheimer, lên tới 60% trong suốt cuộc đời.
Bằng những cú lật phân tử ở 2 bản sao gen này, bác sĩ Neuhausser và Vaughan hi vọng sẽ biến bản sao rủi ro nhất của ApoE thành phiên bản an toàn nhất, giúp giảm nguy cơ mắc Alzheimer của đứa trẻ giả định được sinh ra.
"Lật G thành A và bạn đã có thể biến một gen nguy cơ không còn nguy hiểm", bác sĩ Neuhausser nói.
Ông là một bác sĩ sinh sản người Áo đến Mỹ để nghiên cứu và thực hành tại Boston IVF, mạng lưới phòng khám sinh sản quốc gia của Hoa Kỳ. Với tầm nhìn của mình trong lĩnh vực này, Neuhausser dự đoán rằng trong những năm tới, con người nhất định sẽ tiến tới việc chỉnh sửa phôi người bằng CRISPR rồi sử dụng phôi đó để sinh ra những đứa trẻ.
"Trong tương lai, mọi người sẽ đi đến phòng khám và lấy bộ gen của họ đưa vào thí nghiệm, và sau đó họ sẽ mang về đứa con khỏe mạnh nhất mà họ có thể có", ông nói. "Tôi nghĩ toàn bộ lĩnh vực này sẽ chuyển từ [giúp các cặp vợ chồng hiếm muộn] sinh sản được sang phòng bệnh [cho những đứa con của họ và tạo ra đứa trẻ khỏe mạnh nhất]".
Kỹ thuật CRISPR mới mà các nhà khoa học Mỹ sử dụng sẽ cho phép lật các phân tử trong gen mà không cần cắt đứt
Để rõ ràng, nghiên cứu của bác sĩ Neuhausser tại Harvard sẽ không tạo ra một đứa trẻ nào cả.
Ông và các đồng nghiệp chỉ dừng lại ở việc chỉnh sửa gen tinh trùng và theo dõi nó thậm chí không đưa tinh trùng vào trứng để tạo thành phôi.
Nghiên cứu này vẫn rất còn rất sơ khởi và chắc chắn chưa thể công bố.
Tuy nhiên, cùng với nghiên cứu của nhà khoa học He Jiankui tại Trung Quốc, nó cũng gặp phải một số chỉ trích, tất nhiên ở mức nhẹ nhàng hơn.
Một số nhà khoa học nói rằng việc chỉnh sửa các tế bào dòng mầm của con người nên bị cấm hoàn toàn.
Nhưng các nhà khoa học Harvard ở đây dường như đều không đồng ý. "Rõ ràng đây là một công nghệ khoa học đột phá mang lại sức mạnh tuyệt vời khi ứng dụng vào y tế", hiệu trưởng trường Y Harvard, George Daley nói.
Ông cho biết chỉnh sửa tế bào dòng mầm có khả năng và nên được sử dụng để định hình sức khỏe của trẻ em trong tương lai. Bằng cách chỉnh sửa các tế bào này, chúng ta có thể loại bỏ các đột biến gây ung thư ở trẻ em. Các chỉnh sửa di truyền khác có thể giúp trẻ em được bảo vệ để chống lại các bệnh thông thường.
Hiệu trưởng trường Y Harvard George Daley (trái) có thái độ thông cảm với He Jiankui (giữa) trong nghiên cứu chỉnh sửa gen người
"Đối với mục đích điều trị hoặc ngăn ngừa bệnh tật, gần như tất cả mọi người sẽ đều đồng ý", bác sĩ Neuhausser nói. Nhưng thận trọng, ông cũng thừa nhận một số nhà khoa học có thể vượt ra ngoài mục đích này, để tạo ra những đứa trẻ cao hơn, thông minh hơn… những đứa trẻ "siêu hóa".
"Giống như bất kỳ công nghệ nào, sẽ có sự lạm dụng", bác sĩ Neuhaussernói. "Quan trọng là chúng ta cần sử dụng một cách tiếp cận hợp lý, nhận thức được tiềm năng lớn cũng như rủi ro lớn từ [chỉnh sửa gen người]".
Tham khảo Technologyreview