Tối ngày 9/11 giờ Việt Nam, hai hãng dược phẩm lớn của Mỹ và Đức là công ty Pfizer và BioNTech thông báo loại vắc-xin COVID-19 mà họ đang phát triển đã vượt qua thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III với "hiệu lực" (effective) được xác nhận lên tới hơn 90%.
Tiến sĩ Albert Bourla, Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của Pfizer rất hào hứng tuyên bố: "Hôm nay là một ngày tuyệt vời cho khoa học và nhân loại. Tôi nghĩ chúng ta có thể nhìn thấy ánh sáng ở cuối đường hầm".
Có lẽ đa số chúng ta đều có thể mường tượng được niềm vui của Bourla, nhưng không hoàn toàn hiểu ông ấy. Chỉ riêng thông báo của Pfizer và BioNTech đã đặt ra nhiều câu hỏi hơn là câu trả lời. Con số 90% đó có nghĩa là gì? "Hiệu lực" của vắc-xin ở đây nên được hiểu như thế nào?
Phân biệt "hiệu lực" và "hiệu quả" của vắc-xin
Đây là những gì chúng ta biết được từ thông cáo báo chí từ Pfizer tính tới thời điểm này:
Thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III của vắc-xin COVID-19 mà họ đang phát triển cùng với hãng dược phẩm Đức BioNTech đã kết thúc một giai đoạn quan trọng. Trong đó, 38.955 trên tổng cộng 43.538 người tham gia đã được chia thành hai nhó, một nhóm được tiêm 2 mũi vắc-xin và nhóm còn lại được tiêm hai mũi giả dược nước muối.
Cho đến nay, 94 người trong số những người tham gia đã bị mắc COVID-19. Theo thông tin từ tờ Washington Post, trong số những người mắc bệnh này chỉ có dưới 9 trường hợp thuộc nhóm đã được tiêm vắc-xin, phần lớn (hơn 90%) những ca bệnh còn lại là những người chỉ được tiêm giả dược. Dựa trên con số này, Pfizer và BioNTech tuyên bố vắc-xin thử nghiệm của họ cho "hiệu lực" hơn 90%.
Đối chiếu với những quy định và thuật ngữ của Trung tâm Kiểm soát và Phòng ngừa Dịch bệnh Hoa Kỳ (CDC), chúng ta thực sự phải phân biệt thế nào là "hiệu lực" (efficacy) và thế nào là "hiệu quả" (effectiveness) của một loại vắc-xin.
"Hiệu lực" của vắc-xin là mức độ mà vắc-xin có thể hoàn thành được công dụng của nó, được chứng minh trong một thử nghiệm ngẫu nhiên như của Pfizer’s. Còn "hiệu quả" của vắc-xin lại là một phạm trù khác, được chứng minh bởi các nghiên cứu quan sát thực tế, sau khi vắc-xin đã được triển khai trong dân số.
"Hiệu lực" nhấn mạnh vào việc: Liệu vắc-xin có tác dụng hay không? Còn "hiệu quả" nhấn mạnh vào khía cạnh: Liệu vắc-xin có đem lại lợi ích cho người tiêm hay không?
"Hiệu lực" (efficacy) của vắc-xin hoặc thuốc là con số được rút ra từ thử nghiệm. Còn "hiệu quả" (effectiveness) của vắc-xin là con số có được từ thực tế.
Bởi vì tất cả các ứng cử viên vắc xin COVID-19 đều là những vắc-xin hoàn toàn mới, các nhà nghiên cứu đã phải thực hiện các biện pháp phòng ngừa trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng: Họ cố gắng chọn những tình nguyện viên rất khỏe mạnh tham gia, để tránh tối đa những nguy cơ biến chứng có thể xảy ra. Tất cả tình nguyện viên đều được theo dõi rất chặt chẽ trong một lịch trình tiêm chủng tiêu chuẩn hoàn hảo.
Đó là một trường hợp lý tưởng hơn nhiều so với thực tế, khi vắc-xin COVID-19 thực sự được triển khai, những người đầu tiên nhận nó có thể là những người già và đã mắc một số bệnh nền nhất định như tiểu đường, huyết áp, ung thư…
Những người được tiêm chủng trong thế giới thực cũng có thể đa dạng hơn nhóm người tham gia thử nghiệm lâm sàng trước đó. Đây cũng là một lý do khiến Pfizer đã phải cố gắng tuyển dụng tình nguyện viên từ nhiều nhóm nhân khẩu học để thử nghiệm vắc-xin của họ. Công ty báo cáo 42% số người tham gia đến từ các nước khác nhau trên thế giới ngoài Mỹ. Trong số 58% tình nguyện viên Mỹ cũng có 30% có chủng tộc đa dạng.
Nhưng dù một nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III được thiết kế tốt đến mức nào đi chăng nữa, nó cũng có thể cho ra một con số đại diện cho "hiệu lực" lý tưởng của vắc-xin. Chỉ khi vắc-xin COVID-19 của Pfizer và BioNTech được cấp phép và triển khai trong dân số, các nhà khoa học mới có thể xác định được "hiệu quả" của nó trên nhiều quần thể khác nhau.
Thời gian theo dõi tác dụng và tác dụng phụ của vắc-xin kéo dài tới 2 năm
Trong tuyên bố của mình ngày hôm qua, Pfizer nhấn mạnh vào luận điểm chính của họ — tức là chỉ số được sử dụng để đánh giá hiệu lực của vắc-xin — là đếm số trường hợp nhiễm COVID-19 phát bệnh sau 1 tuần kể từ liều vắc-xin thứ hai được tiêm.
Nếu Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho phép, Pfizer sẽ quay lại và phân tích kết quả đối với các trường hợp nhiễm COVID-19 phát bệnh sau 2 tuần kể từ liều thứ hai, để xem liệu vắc-xin có tạo ra sự khác biệt nào trong phản ứng miễn dịch theo thời gian hay không.
Công ty cũng sẽ theo dõi những tình nguyện viên tham gia vào thử nghiệm trong tối đa 2 năm, thu thập thêm dữ liệu an toàn và theo dõi khả năng duy trì miễn dịch của họ. Trong thời gian này, Pfizer cũng có kế hoạch phân tích tình trạng bệnh của những người đã tiêm vắc-xin mà vẫn mắc COVID-19, để xem vắc-xin của họ có thể giúp làm giảm nhẹ bệnh đi hay không?
Tính đến thời điểm này, chúng ta thực sự chưa thể khẳng định "hiệu quả" của vắc-xin COVID-19 do Pfizer và BioNTech phát triển. Đại diện hai công ty cho biết họ sẽ vẫn đang tiếp tục ghi danh những người tình nguyện viên mới muốn tham gia thử nghiệm lâm sàng, cho đến khi có 164 người trong cuộc thử nghiệm mắc COVID-19.
Nhưng bởi nhiều tình nguyện viên đã được theo dõi tới 2 tháng sau thử nghiệm mà chưa ghi nhận bất kỳ biến chứng nguy hiểm nào, các dữ liệu trong giai đoạn III thử nghiệm lâm sàng đã cho phép Pfizer gửi hồ sơ tới FDA. Họ có thể có giấy phép sử dụng khẩn cấp cho vắc-xin, sớm nhất là vào tuần thứ ba của tháng 11.
Sáng nay theo giờ Việt Nam, Pfizer tuyên bố rằng họ còn có kế hoạch gửi tất cả dữ liệu trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III vắc-xin của mình cho một tạp chí khoa học để bình duyệt và xuất bản khi quá trình thử nghiệm hoàn tất.
Khi nói đến việc đánh giá bằng chứng khoa học, mọi chuyện không chỉ dừng lại ở thông cáo báo chí của một công ty, hay phát ngôn của một vị chủ tịch nào đó. Chỉ khi nghiên cứu của Pfizer được bình duyệt bởi các nhà khoa học khác, chúng ta mới có thể có kết luận cuối cùng.
Dẫu vậy, tín hiệu từ Pfizer và BioNTech vẫn là một thông tin đáng mừng, nó đã phủ xanh sàn chứng khoán Mỹ ngày hôm nay. Còn trên khía cạnh khoa học, đặc biệt là y học, Pfizer sẽ còn phải làm nhiều bước nữa mới có thể tuyên bố về tính "hiệu quả" của loại vắc-xin mà họ đang phát triển.
Tham khảo Qz