Đã lâu lắm rồi, chị Phạm Thị Nguyệt (mẹ của Bảo Chi) mới có cảm giác được chạy theo con, bởi hai năm qua chị chỉ biết chạy đua với thời gian để giành giật sự sống cho con. Chị Nguyệt cũng không dám nghĩ rằng "phép màu" lại đến với Bảo Chi nhanh đến vậy, để bé được hồi sinh và sống khỏe mạnh như bao bạn cùng trang lứa.
Trống trải, hoang mang như đứng bên bờ vực thẳm
Gương mặt không giấu được niềm vui, chị Nguyệt cố gắng giữ cho cô con gái 4 tuổi không chạy lung tung. Bảo Chi như hoạt động bù cho gần 2 năm nằm một chỗ vì căn bệnh ung thư máu. Còn chị Nguyệt dường như vẫn chưa tin rằng hạnh phúc này là có thật. Ngày hôm nay, Bảo Chi chính thức được ra viện.
"Ngày hôm nay đến với tôi Cứ như một giấc mơ, một giấc mơ tuyệt vời", người mẹ trẻ xúc động khi tham dự buổi lễ ra viện ấm cúng do Vinmec tổ chức dành cho Bảo Chi.Em là bệnh nhân ung thư máu tiên phong tại Việt Nam được điều trị thành công bằng liệu pháp miễn dịch tế bào trị liệu CAR-T.
Khi được các bác sĩ giới thiệu, bé Chi cười tươi và hào hứng vỗ tay cùng với mọi người. Quãng thời gian điều trị 2 năm đầy nỗi đau dường như chẳng mảy may ảnh hưởng đến tuổi thơ của em; cònvới chị Nguyệt, tất cả vẫn còn hiển hiện trước mắt.
"Bảo Chi là con thứ 2 trong gia đình. Từ khi sinh ra cho đến năm 2 tuổi, bé hoàn toàn bình thường. Tuy nhiên qua tuổi lên 2, Chi hay bị đau bụng, sau đó các cơn đau xuất hiện nhiều hơn. Bằng linh cảm người mẹ, tôi thấy có điều gì đó bất thường. Nhưng tôi đưa con đi khám nhiều nơi, bác sĩ đều không phát hiện bệnh gì. Sau đó con kêu đau nhiều hơn, không chỉ đau bụng mà còn đau chân, đau tay, sốt cao đến 40 độ, nhiễm trùng máu", chị Nguyệt nhớ lại.
Bệnh tình của Bảo Chi chuyển biến khá nhanh, ngoại hình biến dạng, gan to, lá lách to, bụng to, môi sưng to gần như không nhìn thấy mũi, da sạm đen, teo tay, teo chân khó khăn đi lại. Các bác sĩ nghi bé mắc bệnh ung thư máu và chuyển tới Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương. Qua thăm khám, làm các xét nghiệm, Chi được kết luận mắc ung thư bạch cầu cấp dòng lympho.
Nghe tin dữ từ bác sĩ, vợ chồng chị Nguyệt như rụng rời chân tay, cảm giác như mình đang đứng trước một vực thẳm.
"Ở đó là sự trống trải, hoang mang như trong một màn đêm đen tối không lối thoát. Một phần vì thương con, một phần vì không biết con sẽ phải chống chọi với các đợt điều trị thế nào. Chỉ nghĩ thôi tôi đã quặn hết ruột hết gan", chị Nguyệt tâm sự.
Thực tế, cơ thể nhỏ bé của Bảo Chi đã trải qua 5 chu kỳ hóa chất tấn công và 3 chu kỳ hóa chất mạnh hơn trong năm 2022 và đầu năm 2023 nhưng bệnh không thuyên giảm. Mọi phác đồ điều trị đều không đáp ứng.
Không từ bỏ, vợ chồng chị Nguyệt tìm mọi cách để có thêm cơ hội sống cho con. Đầu năm 2023, chị Nguyệt biết đến Dự án nghiên cứu điều trị bệnh ung thư bạch cầu cấp dòng lympho bằng liệu pháp tế bào CAR-T của Vinmec. Còn nước còn tát, chị liên hệ với Giáo sư Nguyễn Thanh Liêm, người đứng đầu dự án. May mắn, bé Bảo Chi được tiếp nhận điều trị.
"Tôi biết một số nước phát triển đã chữa được ung thư máu nhờ liệu pháp CAR-T nhưng lại không ngờ tại Việt Nam cũng đã có bệnh viện nghiên cứu ứng dụng liệu pháp này", chị Nguyệt cho biết.
Ánh sáng cuối đường hầm
Chia sẻ về các trường hợp trẻ mắc ung thư máu đã thất bại với các phương pháp truyền thống như hóa trị, xạ trị, Giáo sư Nguyễn Thanh Liêm, Viện trưởng Viện nghiên cứu Tế bào gốc và Công nghệ gen Vinmec, cho hay: "Với những trường hợp này, thời gian sống thêm tối đa chỉ khoảng 4 tháng. Tế bào ung thư phát triển rất nhanh, số lượng rất lớn làm tắc các mạch đến các cơ quan nội tạng, gây tử vong rất nhanh."
Với liệu pháp CAR-T, các chuyên gia sử dụng công cụ tiên tiến tách lấy tế bào miễn dịch T của người bệnh và gắn thêm gen CAR (một cấu trúc có thể gắn với kháng nguyên của tế bào ung thư - PV) và nuôi cấy, sau đó đưa lại vào trong cơ thể. Liệu pháp này giống như việc sử dụng lực lượng "quân đội" của chính bệnh nhân, trang bị thêm "vũ khí" hiệu quả và nhân lên với số lượng đủ lớn, tạo thành một đội quân CAR-T tinh nhuệ có khả năng tìm đến và tiêu diệt tế bào ung thư.
Tháng 6/2023, Bảo Chi được tiếp nhận tại Bệnh viện đa khoa quốc tế Vinmec Times City để tiếp tục điều trị hóa chất và thực hiện các bước chuẩn bị để chuyển tế bào CAR-T. Đây cũng là giai đoạn Vinmec chờ để được Bộ Y tế chính thức phê duyệt triển khai dự án.
"Ngày nào tôi cũng trò chuyện với con về hy vọng, về tương lai. Có lẽ một phần nhờ đó mà con có thể kiên trì chờ được đến ngày truyền CAR-T", chị Nguyệt kể.
Theo Giáo sư Nguyễn Thanh Liêm, ngày 19/7/2023, bệnh nhân được truyền tế bào CAR-T. Sau truyền, mặc dù bé xuất hiện các biểu hiện của hội chứng giải phóng cytokine nhưng đã được phát hiện và điều trị kịp thời. Sau 30 ngày, bệnh nhân tỉnh táo trở lại, sinh hoạt bình thường, không có dấu hiệu nhiễm độc thần kinh. Qua hàng loạt kết quả kiểm tra gắt gao, bệnh nhân được kết luận không còn tế bào ác tính trong máu ngoại vi, kết quả sinh thiết tủy cho thấy bệnh nhân đã lui bệnh hoàn toàn.
Chị Nguyệt là một trong những người hạnh phúc nhất trong ngày Bảo Chi ra viện. Với chị, ngày truyền CAR-T 19/7 là ngày mà Bảo Chi được sinh ra lần 2. Sau một tháng, đến hôm ra viện, bé đã tăng được 7 lạng. Đây là điều gia đình không thể tưởng tượng được bởi trước đó bé chỉ nặng có 12,5kg và lâu lắm rồi không có khái niệm tăng cân.
"Các bác sĩ Vinmec không chỉ cứu sống con mà còn cho con cả tương lai phía trước, con sẽ được đi học, đi chơi như trẻ bình thường. Gia đình biết ơn toàn bộ đội ngũ bác sĩ, điều dưỡng, dược sĩ và kỹ thuật viênkhi đã cứu sống và mang đến ánh sáng cuối đường hầm cho cả gia đình tôi", chị Nguyệt xúc động bày tỏ.
Ung thư bạch cầu dòng lympho là một trong những bệnh ung thư phổ biến ở trẻ em. Phương pháp điều trị chuẩn cho đến nay với căn bệnh này bao gồm hóa trị, xạ trị, thuốc điều trị đích. Tuy nhiên, với các phác đồ điều trị chuẩn vẫn có khoảng 20% trẻ bị kháng thuốc hoặc tái phát. Các trẻ này thường tử vong trong một thời gian ngắn.
"Vinmec đã làm chủ công nghệ nghiên cứu tế bào gốc điều trị tự kỷ, bại não… Nhưng đây dù sao cũng vẫn là các bệnh mãn tính, bệnh nhân vẫn có thời gian chờ đợi. Còn với ung thư, thời gian đôi khi được tính bằng ngày. Vì thế, liệu pháp CAR-T sẽ mở ra cửa sống cuối cùng cho những bệnh nhân mang trên mình án tử khi các phương pháp điều trị truyền thống không còn hiệu quả", Giáo sư Liêm nói.
Tiến tới mở rộng điều trị nhiều bệnh nan y khác
Chủ tịch Hội Huyết học - Truyền máu Việt Nam Bạch Quốc Khánh cho hay liệu pháp CAR-T đã được cấp phép ở một số quốc gia trên thế giới trong điều trị ung thư bạch cầu cấp dòng lympho hoặc ung thư hạch (lymphoma) không đáp ứng với các phác đồ điều trị chuẩn. Liệu pháp đạt kết quả tốt từ 60 - 80%, thậm chí một số nghiên cứu cho thấy tỷ lệ thành công lên đến 90%.
Theo Tiến sĩ Khánh, để làm được kỹ thuật này cần sự đầu tư về nguồn lực lớn như trang thiết bị hiện đại và đặc biệt là sự chuyển giao công nghệ về máy móc, bản quyền. Điều này thì ở các bệnh viện công khó có thể làm và đáp ứng được. Bởi bản quyền chuyển giao công nghệ liên quan tới nuôi cấy gene và tế bào… thuộc về các công ty chứ không phải thuộc về các bệnh viện, trong khi đó để được chuyển giao công nghệ nuôi cấy gene đòi hỏi chi phí rất cao.
"Với người làm công tác điều trị cho các bệnh nhân mắc bệnh về máu, tôi cảm thấy vui và tự hào khi Việt Nam bắt kịp được với những tiến bộ mới của thế giới. Nếu không có sự tài trợ từ Tập đoàn Vingroup thì bản thân tôi nghĩ khó có thể triển khai kỹ thuật này ở Việt Nam sớm như vậy và đây là một thành công lớn trong ngành y tế khi Mỹ mới triển khai kỹ thuật này được 5 - 7 năm qua", Chủ tịch Hội Huyết học - Truyền máu Việt Nam nhấn mạnh.
Chia sẻ về thành công mang tính bước ngoặt trong thực hiện kỹ thuật này ở Việt Nam, Giáo sư Nguyễn Thanh Liêm cho hay đó là cả quá trình mà Tập đoàn Vingroup đầu tư về cơ sở vật chất và nguồn nhân lực trong suốt gần 5 năm. Vinmec đã liên hệ hợp tác với nhiều viện nghiên cứu của Italy và Đức để chuyển giao công nghệ nuôi cấy, sản xuất gene nhân tạo CAR-T. Trước khi chuyển giao, phía Đức còn đến tận nơi để mục sở thị cơ sở vật chất và năng lực của Vinmec.
"Phía Đức đánh giá rất cao trình độ, năng lực tiếp thu, triển khai và sự tận tâm của đội ngũ nhà khoa học của Vinmec. Điều đó cho họ niềm tin. Thành công lần này của Vinmec tiếp khẳng định các nhà khoa học Việt Nam hoàn toàn có năng lực để làm chủ những công nghệ cao, phức tạp trong y học và điều trị bệnh", Giáo sư Liêm đánh giá.
Cũng theo vị chuyên gia đầu ngành tại Việt Nam trong lĩnh vực y học tế bào, dự án CAR-T của Vinmec dự kiến thực hiện trên 16 bệnh nhân, gồm 8 bệnh nhân bạch cầu cấp và 8 bệnh nhân ung thư hạch. Toàn bộ kinh phí do Tập đoàn Vingroup tài trợ.
Giáo sư Liêm cũng cho biết thêm, hiện nay, nghiên cứu đang tiến tới mở rộng thử nghiệm điều trị cho các bệnh nhân mắc các bệnh khác như ung thư đa tuỷ xương, ung thư não, ung thư thần kinh… Ngoài ra, Vinmec cũng đang bắt đầu thảo luận với phía Đức để mở rộng liệu pháp CAR-T cho bệnh tự miễn như lupus. Đặc biệt, Giáo sư Liêm kỳ vọng có thể sử dụng công nghệ này để chỉnh sửa gene nhằm điều trị các bệnh di truyền, trước mắt là cho bệnh tan máu bẩm sinh - một bệnh rất phổ biến ở Việt Nam.
"Điều trị các bệnh này đòi hỏi những công nghệ rất cao, chi phí cực tốn kém và không mang lại nhiều lợi ích về mặt kinh tế. Vinmec quyết tâm đi tìm lời giải cho những căn bệnh chưa nơi nào giải quyết hoặc không thể giải quyết do thiếu năng lực khoa học, kinh phí, trang bị… Mục tiêu của Vinmec là nhân đạo và góp phần nâng cao chất lượng sống của người dân", Giáo sư Liêm chia sẻ.